Estudios que generalmente son controlados para evaluar la efectividad y dosificación (si se considera apropiada) medicamentos, recursos o técnicas de diagnóstico, terapéutica o profilácticos. Estos estudios se realizan en varios cientos de voluntarios, incluyendo un número limitado de pacientes con la enfemedad o trastorno diana, y duran cerca de dos años. Este concepto incluye estudios de fase II conducidos en Estados Unidos y en otros países.