Estudios comparativos para verificar la efectividad de medicamentos, recursos o técnicas de diagnóstico, terapéutica o profilácticos determinados en los estudios de fase II. Durante estos ensayos, los pacientes son monitoreados muy de cerca por médicos para identificar cualquier reacción adversa derivada del empleo a largo plazo. Estos estudios se realizan en grupos de pacientes lo suficientemente amplios como para identificar respuestas clínicamente significativas y generalmente duran tres años. Este concepto incluye estudios de fase III conducidos en Estados Unidos y otros países.